今日，Galapagos公司宣布，其在研新药GLPG1690在2a期临床试验内取得了积极的顶线结果，有效控制了特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）的病情进展。

IPF被称为“不是癌症的癌症”，综合死亡率甚至比癌症都要高。根据美国国家心肺血液研究所（NHLBI）的资料，特发性肺纤维化是一种慢性不可逆严重疾病，通常会影响中年和老年人，其特征是肺功能逐渐下降。患者的肺组织会随着时间的推移变厚、僵硬或形成瘢痕组织，使肺部不能有效将氧气输送到血液中。与IPF相关的最常见的死亡原因是呼吸衰竭。其他死亡原因包括肺动脉高压，心力衰竭，肺栓塞，肺炎和肺癌。IPF目前还没有治愈的方法，许多人在诊断后只能存活3-5年。

▲GLPG1690分子结构式（图片来源：New Drug Approvals）

由Galapagos带来的GLPG1690是一款小分子抑制剂，能选择性地抑制autotaxin。近年来，越来越多的证据表明autotaxin在IPF的发展中扮演了重要的角色。因此，抑制autotaxin，有望对IPF进行治疗。在临床前试验中，GLPG1690展现了治疗IPF的潜力。2015年完成的1期临床试验同样表明了这款新药的安全性、耐受性、以及较高的靶点结合能力。

在一项名为FLORA的探索、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验里，研究人员研究了每日一次口服GLPG1690的疗效。这项试验一共招募了23名患者，其中17名服用GLPG1690，6名服用安慰剂。该试验的主要目标是评估该新药在患者群体内的安全性、耐受性、药代动力学、以及药效学。该研究发现，这款新药的耐受良好。

▲Galapagos的研究人员有望带来IPF新药（图片来源：Galapagos官方网站）

有意思的是，这款新药体现出了对于IPF病情的缓解功效。在12周的治疗后，对照组患者的用力肺活量（FVC）减小了87毫升，与先前的研究结果一致。相比之下，使用GLPG1690治疗的患者用力肺活量增加了8毫升。此外，接受治疗的患者在这12周内也没有出现肺功能下降。这表明GLPG1690的治疗稳定了IPF的病情！

“Galapagos的GLPG1690试验结果非常令人兴奋，这比之前的研究都要好。这个结果带给了IPF患者希望，新的有效疗法也许就在不远方，”帝国理工学院（Imperial College）的肺病专家Toby Maher教授说：“更重要的是，仅仅12周的治疗，就让一些患者的肺功能得到了增强。我期望Galapagos与IPF患者群体尽快推进下一阶段的临床试验。”

▲Galapagos的首席科学官Piet Wigerinck博士（图片来源：Galapagos官方网站）

“GLPG1690不仅显示出成为IPF疗法的早期潜力，还标志着Galapagos公司的一个重要里程碑，” Galapagos的首席科学官Piet Wigerinck博士说道：“在12周的治疗后，用力肺活量的稳定是IPF治疗的一个重大里程碑。在同样的时间段里，目前的获批疗法会导致肺活量出现30毫升的下降。”

GLPG1690即将迈入后期临床试验。我们期待这款新药能取得更多好成绩，为IPF患者带来新的疗法。

参考资料：

[1] Galapagos spotlights an ‘exciting’ round of PoC data for IPF drug

[2] GLPG1690 halts disease progression in IPF patients in FLORA Phase 2a trial