67岁的特里是一位多发性骨髓瘤患者。13年前,他被确诊为这一恶性血液肿瘤时,未曾想过他还能开着跑车四处游玩,完成追求一生的事业梦想。特里的经历并非奇迹,而是与多发性骨髓瘤诊疗技术的进步密不可分。这一点也是历届美国血液病学年会(ASH)的宗旨———探究血液病领域新进展,让患者更好地生存。2014年12月6日~9日,记者远赴旧金山,参加第56届美国血液病学年会。在这个汇聚全球100多个国家、两万余名血液病学精英的学术盛会上,涌现出了不少振奋人心的治疗新进展。
血液肿瘤发病率逐年增多
记者从会议现场了解到,全球血液肿瘤的发病率在逐年增高,每年新增各类血液病患者人数超过96万人,其中恶性淋巴瘤为40.9万人,急性髓细胞白血病为35万人,多发性骨髓瘤为11.42万人,而这三类肿瘤发病率一直位于恶性肿瘤前列,尤其是多发性骨髓瘤,发病率在1975年~2010年间上升了30%。
ASH主席、美国明尼苏达大学血液病学教授琳达·伯恩斯介绍,针对血液系统恶性肿瘤的治疗和药物研发进展,本次大会共收集到3000多份科学文摘,其中有一些抢眼的临床试验结果有望得到推广,比如在白血病领域,年轻的急性髓细胞白血病患者用儿童方案治疗效果更好;在急性髓细胞白血病诱导治疗上,蒽环类药物使用剂量有所改变,以往用90毫克罗红霉素可改善治疗,现有研究发现,60毫克就能得到同样效果。
发病多、发现难
多发性骨髓瘤起源于骨髓中生成的浆细胞。由于癌变的浆细胞在骨髓中大量增殖,使正常红细胞、白细胞和血小板受到抑制,是一种无法治愈的血液恶性肿瘤。目前,多发性骨髓瘤在我国的发病已经超过急性白血病,位居血液系统恶性肿瘤发病率的第二位。中国医学科学院血液学研究所副所长王建祥教授告诉《生命时报》记者,该病多发于中老年人,男性高于女性,早期很难发现,不少病人是在发病半年后才逐渐出现症状。
目前,多发性骨髓瘤的发病机制尚不明确,除了年龄外,有几种因素可能会导致患病风险增高。第一,频繁接触农药、苯和油漆等化学品,这次ASH大会公布的一项最新研究再次证实了有毒化学品是该病的致病原因之一,并提出此病有年轻化趋势。第二,存在病毒性感染问题,比如人体免疫缺陷病毒HIV。第三,与戈谢病等遗传代谢障碍有关。
新治疗方法让患者受益
王建祥指出,在血液科确诊多发性骨髓瘤并不难,可通过骨髓穿刺和抽血,也可进一步做免疫分型、细胞遗传学检查。但前提是要有疾病意识。常规体检中若发现贫血、血中球蛋白增高、肌酐升高、骨质破坏等,都应警惕多发性骨髓瘤。
在治疗上,化疗对10%~30%的新确诊患者作用不明显,即使有作用,出现复发的几率较大。越来越多的研究证明,新型药物,如免疫调节剂和蛋白酶抑制剂,已显示出优势,比如来那度胺(瑞复美),联合地塞米松可治疗至少接受过一次疗法的多发性骨髓瘤成年患者,效果甚佳。多项研究发现,来那度胺能提升患者免疫反应,具有很强的抗肿瘤作用。更重要的是,其不良反应较少,耐受性良好,在家就能治疗,大大提高了患者依从性。本次ASH大会还公布了一项骨髓瘤一线治疗的研究成果———来那度胺联合低剂量地塞米松持续治疗新诊断病例,效果也很好,且副作用小。Celgene已向欧洲药品管理局和美国FDA提交申请,这种新治疗方法预计今年2月底可在美国实施。但这种新药研发投入大,药品依赖进口,价格较贵,王建祥呼吁,我国应该加强特药的研发力度,加快审批速度,对于昂贵药品,政策上也应该有所倾斜,让更多重病患者吃得起药。
国外有患者们所需要的新药、新疗法,目前,已有很多患者通过春雨国际前往国外治疗肿瘤。春雨国际家百分之八十去国外看病的患者都是去治疗疑难杂症的,可以说,春雨国际患者改变了很多骨髓瘤患者的命运。